加奈索酮的商品名为Ztalmy，是一种用于治疗患有细胞周期依赖性蛋白激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症患者的癫痫发作的药物。加奈索酮是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸 (GABA) A 受体阳性调节剂。
加奈索酮于 2022 年 3 月在美国获批用于医疗用途，并于 2023 年 7 月在欧盟获批用于医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。
【药品规格】
加奈索酮 50mg/mL；口服混悬剂；樱桃味
【制造商】
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
【作用机制】
加奈索酮在治疗与 CDD 相关的癫痫方面发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是由中枢神经系统 A 型 γ-氨基丁酸 (GABA A ) 受体 的正向变构调节所致。
【适应症】
与细胞周期依赖性蛋白激酶样 5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。
【Ztalmy 剂量和用法】
成人和儿童
(1) <2 岁：未确定。与食物一起服用。每天用口服注射器注射 3 次，每次剂量相同。
(2) ≥2 岁（≤28 公斤；剂量根据体重）：最初第 1-7 天 18 毫克/公斤/天；第 8-14 天 33 毫克/公斤/天；第 15-21 天 48 毫克/公斤/天；之后 63 毫克/公斤/天；（>28 公斤）：最初第 1-7 天 450 毫克/天；第 8-14 天 900 毫克/天；第 15-21 天 1350 毫克/天；之后 1800 毫克/天。
(3) 重度肝功能不全（Child-Pugh C 级）：（≤28 公斤；剂量根据体重）：最初第 1-7 天 6 毫克/公斤/天；第 8-14 天 11 毫克/公斤/天；第 15-21 天为 16mg/kg/天；之后为 21mg/kg/天；（>28kg）：最初第 1-7 天为 150mg/天；第 8-14 天为 300mg/天；第 15-21 天为 450mg/天；之后为 600mg/天。
【警告/注意事项】
监测嗜睡和镇静情况。监测抑郁、自杀想法或行为，或情绪或行为的任何异常变化。避免突然停药。逐渐停药。严重肝功能不全（Child-Pugh C 级）：需要调整剂量。怀孕。哺乳期母亲。
【不良反应】
嗜睡，发热，上呼吸道感染，唾液分泌过多，季节性过敏，镇静，支气管炎，流感，步态障碍，鼻塞。
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